В Беларуси провели четвертую генную терапию: лекарство получил ребенок с СМА

Четвертую генную терапию провели в Беларуси в среду, сообщили в пресс-службе министерства здравоохранения.

"Сегодня в РНПЦ "Мать и дитя" в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний, специалисты вводят малышке онасемноген абепарвовек "Золгенсма" - лекарственное средство для лечения детей со спинальной мышечной атрофией", - говорится в сообщении.

Директор ГУ РНПЦ "Мать и дитя" Сергей Васильев сообщил, что "особенностью этого введения стал коммерческий доступ к препарату. Логистика для доступа была разработана в короткие сроки благодаря содействию на всех этапах организации Минздрава. В 2020 году шесть белорусских детей с СМА были включены в глобальную программу управляемого доступа AVXS-101, чтобы получить возможность бесплатно воспользоваться генным лекарственным средством "Золгенсма". Это уже четвертый белорусский малыш, который получает возможность бесплатного лечения и генную терапию. Пациенты для безвозмездного лечения выбираются методом рандомизации. Лекарство вводится более часа".

В Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний создан и регулярно пополняется данными о пациентах регистр наследственных нервно-мышечных заболеваний у детей. Руководит командой специалистов доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок.

Она пояснила, что "коммерческая стоимость препарата составляет около 2, 125.000 $, однако, не важна не только она, но и то, что - введение данного препарата может осуществляться  только подготовленной командой специалистов".

"Чтобы иметь возможность оказывать такое лечение, белорусские специалисты получили специальную лицензию и прошли обучение. Наша команда продолжает приобретать опыт работы с такими пациентами", - заявила специалист.

По словам Жевнеронок, уже есть запросы для проведения коммерческого введения таких препаратов со стороны пациентов из других стран.

"Долгосрочных многолетних исследований по оценке эффективности этого средства нет ни в одной стране, поэтому наряду с другими странами Европы мы этот опыт получаем и будем его накапливать", - отметила она.